Fondazione Telethon ha potuto celebrare un risultato cui ha aspirato fin dalla sua nascita: siamo riusciti a rendere fruibile ai pazienti il risultato della ricerca scientifica da noi sostenuta. Per arrivare a tutto questo è stato necessario compiere diversi passi e prendere importanti decisioni. Innanzitutto, Fondazione Telethon ha da sempre puntato sulla ricerca eccellente, eccellenza che la Fondazione supporta dal 1990 grazie al giudizio indipendente e alla rigorosa selezione che viene affidata a scienziati internazionali di elevato profilo. Questo processo ci ha permesso, e ci permette tuttora, di identificare quei progetti di ricerca che più meritano il finanziamento reso possibile grazie alla generosità di tutti gli italiani.
L’eccellenza della nostra ricerca ha anche permesso a Fondazione Telethon di presentare a Gsk risultati convincenti che hanno dato inizio a una partnership fondamentale per sviluppare la terapia genica messa a punto dai nostri ricercatori. La terapia genica, infatti, è qualcosa a cui la Fondazione ha creduto fin da subito. Nel 1995 è stato fondato l’Istituto san Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, con l’obiettivo di creare le condizioni perché un’ottima ricerca di base potesse trasformarsi in una terapia. Nel fare questo, abbiamo scelto un partner molto competente: un ospedale di eccellenza, qual è il San Raffaele, consapevoli del fatto che sia indispensabile avere un’alleanza forte per garantire lo sviluppo di terapie efficaci.
Queste ricerche sono state possibili grazie a scienziati di primissimo livello, ricercatori che hanno lavorato con grande determinazione anche in quegli anni in cui la terapia genica ha dovuto affrontare momenti di crisi per dimostrare alla comunità scientifica di utilizzare un approccio terapeutico veramente sicuro ed efficace. Questo è avvenuto proprio presso SR-Tiget, grazie alla determinazione dei nostri ricercatori, alla loro intelligenza, alla loro creatività e al voler superare quelle barriere biologiche che l’organismo naturalmente pone rispetto all’introduzione di informazioni genetiche dall’esterno. Con la terapia genica, si tratta di informazioni terapeutiche che portano beneficio al paziente, ma devono trovare la via corretta e sicura per essere efficaci all’interno del nostro organismo.
È stato un percorso che, come charity, ci ha visto protagonisti anche nei confronti delle autorità regolatorie. È stata la Fondazione Telethon a ottenere la designazione di farmaco orfano da parte dell’Ema, l’Agenzia europea dei medicinali, e a intrattenere rapporti e interazioni con tali autorità in Italia ed Europa: un ruolo non scontato per una charity, che ci ha portato a cercare in Gsk un partner altrettanto forte per sviluppare questa terapia, consapevoli del fatto che, senza un’azienda farmaceutica, tutti questi successi sarebbero rimasti solo successi accademici.
L’alleanza con Gsk, che ha portato all’approvazione di Strimvelis, ci dà la certezza che questa terapia genica è solo il primo di tanti successi che ci aspettano, oltre che un risultato davvero eccezionale per la comunità scientifica, per i nostri pazienti e per il nostro Paese.
Lucia Monaco (Direttore scientifico Fondazione Telethon)
