Il Senato approva la legge sulle malattie rare e i farmaci orfani. Le dichiarazioni del presidente di Farmindustria: “I malati rari sono tenuti nella giusta considerazione”
Il Senato della Repubblica ha approvato il testo unificato che reca disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani. Come ha dichiarato la deputata Fabiola Bologna, relatrice del testo alla Camera, “si tratta di una cornice normativa che preserva, consolida e implementa le buone pratiche e i percorsi che negli anni sono stati sviluppati al fine di migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da malattie rare, e delle loro famiglie, sostenendo il mondo della ricerca e la produzione di farmaci orfani e innovativi”.
I farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. Sul piano regolatorio, le prime norme relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983, con l’emanazione dell’Orphan Drug Act, con cui per la prima volta si è presa coscienza della necessità di formulare una legge in materia. Nel 1999 l’Unione Europea ha definito i criteri e la procedura per la designazione di farmaco orfano, stabilendo che ad assegnare questa qualifica fosse il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) di EMA, alla quale spetta il compito dell’attribuzione degli incentivi e, infine, dell’approvazione
L’Aifa è stata la prima agenzia regolatoria europea a inserire fra i suoi obiettivi istituzionali la promozione della ricerca scientifica indipendente, incentivando lo sviluppo di farmaci orfani attraverso il finanziamento di studi clinici no profit.
Questa nuova legge rappresenta però un enorme passo avanti, perché da oggi, come affermato dal presidente di Farmindustria Massimo Scaccabarozzi, “i malati rari sono tenuti nella giusta considerazione”.
“Sono diversi – aggiunge Scaccabarozzi – gli aspetti positivi: da un più veloce accesso ai farmaci, a misure che favoriscono la ricerca in Italia per nuove terapie. Un ruolo di primo piano avranno i decreti attuativi che dovrebbero essere emanati al più presto per rendere operative le norme, superando così le differenze tra le varie Regioni in termini di omogeneità di accesso alle cure. Spesso le uniche disponibili per i malati. È il coronamento di un itinerario lungo e complesso – conclude il Presidente di Farmindustria – che ha unito in una partnership solidale, Istituzioni, Associazioni dei pazienti, Comunità scientifica, Centri di ricerca pubblici e privati e imprese del farmaco”.
