Dal fondo unico per i farmaci innovativi al rilancio della farmaceutica italiana

Da tempo ormai si sente ripetere che il Covid-19 ha fatto emergere, da un lato, quelli che sono i problemi strutturali del nostro Sistema Sanitario, e dall’altro, quanto sia fondamentale tornare ad investire in sanità. Ma l’uomo, si sa, è l’unico animale che inciampa due volte sulla stessa pietra, e per questo è bene verificare, mentre la lotta al Covid continua, se, e in che modo, la durissima lezione che la pandemia ci ha impartito sia stata effettivamente recepita dall’opinione pubblica e da chi, alla prova dei fatti, conta qualcosa nei processi decisionali più rilevanti per la vita del Paese.

Un grande esercizio di verifica, di riflessione lucida, fondata e propositiva, ha avuto luogo in piazza Montecitorio ieri mattina, 3 dicembre 2021. Nella cornice di un evento organizzato dalla rivista Healthcare policy insieme a Formiche con il contributo non condizionato di MSD Italia, dal titolo “Il futuro in Salute. Guidare l’innovazione, promuovere la ricerca, migliorare la vita”, il mondo delle istituzioni ha incontrato l’industria farmaceutica, i rappresentanti delle categorie mediche e le associazioni di cittadini. 

L’incontro si è diviso in due panel principali, di cui il primo è stato introdotto e moderato da Giorgio Rutelli, direttore di Formiche.net. Ha preso subito la parola il Prof. Paolo Marchetti, direttore scientifico dell’Idi-Irccs di Roma. 

Negli ultimi anni – ha detto Marchetti – abbiamo assistito a un cambiamento epocale nel trattamento dei pazienti oncologici. Sono innumerevoli le nuove possibilità terapeutiche che la ricerca ha dischiuso. Ma l’innovazione terapeutica necessita, per essere fattuale, di un rinnovamento profondo dei modelli assistenziali.

Si tratta di riorganizzare i paradigmi dell’accompagnamento, spingendoci verso una nuova modalità di presa in carico dei pazienti e sviluppando la capacità di integrare le diverse competenze mediche non solo attraverso l’implementazione delle Reti Oncologiche Regionali, da riprogettare in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale – vista la loro imperdonabile assenza in Regioni importanti, come ad esempio la Lombardia e  il Lazio – ma anche attraverso una nuova definizione delle attività delle Reti stesse.

Occorre superare il modello Hub&Spoke, prevedendo un riallineamento professionale che sia idoneo alle rinnovate esigenze della oncologia e della immuno-oncologia di precisione e si organizzi su un modello più agile. Su questo aspetto siamo ancora molto indietro. I dati delle reti oncologiche italiane al momento sono sconfortanti – ha affermato Marchetti – sembra chiaro che in quasi tutte le regioni italiane fino ad ora ci sia stata la scelta politica di non investire seriamente su questo fronte.  “Io sono convinto che il Pnrr rappresenti una grande opportunità per recuperare terreno e offrire non solo all’Italia, ma a tutta Europa un nuovo modello di presa in carico dei cittadini che soffrono per patologie oncologiche”.

Uno dei centri del dibattito attuale in materia di rilancio della Sanità, continua Marchetti, è proprio quello che verte sull’uso ottimale dei 20 miliardi d’investimento, previsti dalla “Missione Salute” del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (Pnrr). Si tratta di un provvedimento eccezionale che può davvero rinnovare e rilanciare il Sistema Sanitario, oggi e per il futuro, ma richiede scelte molto lungimiranti; una visione organica e strategica della sanità; e su tutto, il coraggio di mettere al centro degli interessi economici, politici, e sociali del Paese, quest’ambito. Se l’occasione più unica che rara dei 20 miliardi venisse persa, o gestita in modo approssimativo, avallando per esempio iniziative emergenziali che non implichino una trasformazione profonda e integrata del sistema stesso, il Paese vivrebbe un salto indietro di decenni.

Non riuscirebbe più a garantire cure che fino ad oggi sono state l’abc dell’assistenza ai pazienti affetti da malattie croniche, e si arriverebbe al paradosso che ad un aumento storicamente inedito delle capacità terapeutiche – legato agli sviluppi incredibili delle tecnologie sanitarie – coinciderebbe non un miglioramento, ma un netto peggioramento delle condizioni di vita dei pazienti cronici, che dipende dalla difficoltà di accesso alle cure e da una disuguaglianza territoriale sempre più marcata. 

Marchetti ha toccato temi come l’accesso e l’interoperabilità dei dati, come il potenziamento dei LEA e, in generale, il bisogno di valorizzare le risorse introdotte per rendere il Sistema Sanitario Nazionale resiliente e in grado di riconoscere e integrare l’innovazione, supportando e incentivando la ricerca scientifica, che è alla base di tutto. 

Significativo l’intervento del secondo ospite, il prof. Francesco Cognetti, Presidente Foce (Federazione degli Oncologi, Cardiologi ed Ematologi), il quale ha spiegato come i pazienti oncologici nel corso della pandemia abbiano subito importanti e drammatiche ripercussioni, a causa di ritardi e rinvii di interventi chirurgici, differimento o cancellazione di trattamenti oncologici e un significativo rallentamento nell’ambito dei programmi di screening. Cognetti con grande lucidità ha presentato le criticità strutturali delle reti ospedaliere che hanno fatto sì che l’Italia, durante il 2020, sia stata il secondo Paese europeo, dopo la Romania, per numero di morti durante la pandemia. Sia per morti da Covid (circa 135.000), sia per decessi dovuti a malattie cardiovascolari (circa 250.000) e tumori (circa 175.000).

In sostanza, il numero di morti per malattie croniche durante la pandemia è aumentato drammaticamente rispetto alla media degli anni precedenti. Il rallentamento degli screening poi ha significato un aumento delle diagnosi tardive e quindi il rischio di riscontrare maggiori difficoltà nel fornire una risposta efficace alle esigenze di cura. Per queste ragioni, è fondamentale adesso garantire il più ampio e tempestivo accesso alle cure da parte dei pazienti, ripensando in fretta i modelli assistenziali ed investendo in un progetto di riforma organica della Sanità.  

Un altro punto evidenziato da Cognetti, decisivo per intervenire in questa situazione drammatica, è quello dei farmaci innovativi oncologici e non oncologici. Farmaci che consentono di migliorare di molto la possibilità di sopravvivenza dei pazienti e per questo prevedono un iter d’accesso e una distribuzione agevolata rispetto agli altri farmaci sul mercato. Dalla loro istituzione, nel 2017, e fino alla scorsa primavera, la spesa per queste tipologie di farmaci era organizzata in due fondi distinti e non comunicanti, di 500 milioni l’uno. Questa soluzione emergenziale si è rivelata però insufficiente negli anni, perché i due Fondi hanno presentato dinamiche di spesa profondamente diverse, senza alcuna possibilità di compensazione, creando una distorsione di mercato continua che è andata perpetuando una modalità di spesa poco razionale. 

Da gennaio 2022 questa criticità verrà finalmente risolta, perché si è arrivati alla conclusione che sia più sensato e opportuno che questi due fondi confluiscano in un Fondo Unico, garantendo così una maggiore flessibilità nella spesa pubblica. 

L’attuale DdL Bilancio – che incrementa le risorse a disposizione del Fondo Sanitario Nazionale, del Fondo per l’acquisto di vaccini e farmaci anti-Covid e del Fondo per i farmaci innovativi – conferma ancora una volta il valore di questo strumento, prevedendo maggiori risorse a disposizione del Fondo unico per i farmaci innovativi (con un incremento progressivo di 100, 200 e 300 milioni di euro da qui al 2024) ma resta da sciogliere il nodo più stretto, che Cognetti ha mostrato bene: la permanenza di un farmaco nel fondo.

Attualmente, infatti, un farmaco innovativo viene considerato tale per un arco di tempo di 36 mesi, mentre il buon senso vorrebbe che fosse visto come tale, non per un tempo ridotto, ma fino a quando è in grado di esprimere il suo valore terapeutico aggiunto per i pazienti, ossia fin quando non diventi, di fatto, una terapia acquisita o superata. Se a questo problema, che riguarda la definizione di innovatività, si aggiunge poi il gap temporale che intercorre tra l’approvazione di Ema e quella di Aifa (circa un anno e mezzo), si comprende bene che tanti pazienti sono spesso condannati a subire la mancanza di una risorsa farmaceutica che per loro sarebbe decisamente preziosa. 

Su questo tema ha preso poi avvio il secondo panel, moderato dalla direttrice delle riviste Formiche ed Healthcare policy, Flavia Giacobbe.

Questo secondo momento ha visto la partecipazione dell’on. Beatrice Lorenzin (già ministro della Salute), di Massimo Scaccabarozzi (presidente di Farmindustria), di Annalisa Mandorino (presidente di Cittadinanza Attiva), Pierluigi Bertoletti (Vicepresidente FIMMG) e del senatore Daniele Manca (Commissione Bilancio del Senato).

Daniele Manca ha voluto evidenziare la necessità di creare nuove alleanze tra pubblico e privato perché l’innovazione, di cui il privato è apripista, possa davvero raggiungere i cittadini.  Nell’intervento di Manca, come in quello di Lorenzin e di Scaccabarozzi, è risaltata soprattutto la consapevolezza del fatto che la Sanità oggi è una questione strategica, che coinvolge trasversalmente ogni altro ambito, e nella quale si gioca il futuro del Paese, sia da un punto di vista sociale, sia da un punto di vista strategico ed economico. 

Manca ha soprattutto segnalato che certamente dobbiamo fare i conti con la nostra presenza all’interno dell’Unione europea, con il pareggio di bilancio in Costituzione, con i parametri del debito pubblico e con il patto di stabilità, ma se tutto questo non passa per il riconoscimento pratico e progettuale della centralità della politica sanitaria, il Paese non ha alcuna possibilità di crescita e di ripresa. Ripensare ad una riclassificazione della spesa in sanità è fondamentale – ha dichiarato – perché si tratta di investimenti e non di spesa. Per questa ragione – ha concluso con una nota che non può passare inosservata – il rapporto tra aziende e Stato deve basarsi su un nuovo patto di fiducia, fondato sull’efficacia dei trattamenti e non più sui tetti di spesa.

Dello stesso avviso Anna Lisa Mandorino, Segretaria Generale di Cittadinanzattiva, che è intervenuta portando il punto di vista dei pazienti. La previsione dei Fondi per i farmaci innovativi e innovativi oncologici ha rappresentato un importante segnale di attenzione da parte del Legislatore verso chiunque soffra di malattie croniche e specialmente oncologiche. Alla luce delle recenti novità normative introdotte, Mandorino si è quindi unita all’appello del Prof. Cognetti nel sottolineare la necessità di continuare a garantire l’accessibilità ai farmaci innovativi da parte dei pazienti, orientando la governance del Fondo alle reali necessità di cura e al valore terapeutico aggiunto che tali farmaci sono in grado di esprimere nel tempo.

Beatrice Lorenzin ha poi ribadito quanto le scienze della vita saranno sempre più fondamentali per la crescita del nostro Paese, e per questo è necessario mettere insieme SSN e centri di ricerca con gli hub industriali di primissimo livello che caratterizzano l’Italia e che ci permettono di essere primi in Europa nell’ambito della ricerca, nonostante il Paese investa in quest’ambito molto meno di quanto dovrebbe. L’indotto che genera il comparto farmaceutico è quello che può renderci davvero competitivi a livello globale.

In linea con quanto sostenuto dal collega Manca, l’ex Ministra alla Salute ha quindi  ricordato che investire in salute significa posizionare strategicamente il Paese nei processi decisionali internazionali, come del resto ci ha mostrato la pandemia. Per questo motivo, ha lanciato un monito sul ritardo accumulato nell’adozione dei decreti attuativi del Regolamento Europeo sui clinical trials, una preziosa opportunità che l’Italia sta rischiando di lasciarsi scappare. 

Massimo Scaccabarozzi, nel suo intervento, ha ricordato ancora lo strumento ancora poco conosciuto degli IPCIEI (Important Projects of Common European Interest) salute. Il presidente di Farmindustria ha fatto notare che la crescita media europea, nel settore, è del 18%, ma ci sono paesi come Germania e Belgio che stanno crescendo ad un ritmo del 30%. Per Scaccabarozzi l’Italia ha bisogno di sostenere i processi di ricerca e sviluppo, agevolare i processi di regolamentazione e ridurre i tempi di autorizzazione quando si tratta di aprire o migliorare un impianto produttivo. Anche il tema delle risorse umane e delle competenze è fondamentale, un asset assolutamente attrattivo per gli investimenti esteri che dev’essere preservato, implementato e valorizzato molto più di quanto ora non si stia facendo.

Ciò che è emerso nell’incontro, in definitiva, è che la Salute, l’Innovazione, la Flessibilità nelle politiche sanitarie, in una logica di partnership pubblico-privata basata sulla fiducia e sul supporto reciproco, sono i punti fondamentali in cui tutti gli altri ambiti della vita del Paese si giocano oggi il loro destino. Soprattutto, sono questi ambiti, quelli che determinano nell’immediato, e per i prossimi anni, le sorti di centinaia di migliaia di pazienti doppiamente colpiti dalla pandemia, che necessitano di risposte efficaci e rapide. Risposte che non ci saranno, fin quando si continuerà a mettere toppe ad un sistema che è già imploso (come il Covid ha dimostrato), e non si sceglierà di ridisegnarlo con coraggio, con determinazione e con grande senso di responsabilità.

Questo lavoro è ciò che anche il presidente Draghi ha richiesto a tutti gli italiani di fare, dicendo “bisogna emendare gli errori passati e completare quei processi lasciati incompiuti.”

La riforma della Sanità, e la riorganizzazione profonda dell’industria farmaceutica italiana, sono sicuramente il più incompiuto e il più necessario dei processi. Molto è già stato fatto, molto ancora resta da fare, ad iniziare proprio dal ripensare i tempi di permanenza dei farmaci innovativi nel Fondo Unico.