Il gruppo di lavoro Pro4all nasce con lo scopo di coinvolgere i rappresentanti delle Associazioni dei pazienti all’interno dei percorsi regolatori e implementare l’utilizzo dei dati raccolti direttamente dai pazienti nella ricerca clinica e nei processi decisionali. Chi c’era e cosa si è detto alla presentazione del progetto al Senato
“Il sistema sanitario si trova di fronte a un bivio cruciale”. Esordisce così la senatrice Tilde Minasi, componente della commissione Affari sociali del Senato, in apertura dell’evento “Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti. La voce che può fare la differenza: il valore dei PRO per la sostenibilità del sistema salute” tenutosi questa mattina presso il Senato. “Bisogna affrontare e vincere – ha aggiunto la senatrice – le nuove sfide che l’innovazione in campo biomedico e la sostenibilità dell’intero sistema salute ci impongono come cittadini ma anche come decisori pubblici”.
IL GRUPPO DI LAVORO
L’iniziativa, promossa dal gruppo di lavoro Pro4all con il supporto di Roche, e moderata da Marzio Bartoloni, ha portato all’attenzione delle istituzioni il dibattito sull’utilizzo dei PROs (Patient reported outcomes) nella ricerca e nella pratica clinica. Strumenti, questi, che raccogliendo la voce dei pazienti dovrebbero migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del sistema salute. Il gruppo di lavoro, nato nel luglio del 2021 su iniziativa di Roche e composto da Aim, Aiom, Aism, Favo, Ficog, Sin, Uniamo e Sda Bocconi, ha presentato alle istituzioni e ai tecnici i risultati del lavoro svolto finora e un manifesto sottoscritto da alcuni esponenti istituzionali e del mondo accademico.
PATIENT REPORTED OUTCOMES
“I PROs sono ampiamente impiegati in Usa dalla Fda e in parte anche dall’Agenzia europea del farmaco ed è grazie al valore comprovato che tali strumenti hanno per il sistema se numerosi Paesi europei stanno già adottando strategie innovative per garantire che la voce dei pazienti sia centralizzata nei processi decisionali e nelle politiche sanitarie” ha affermato Francesco De Lorenzo, Membro Pro4all e presidente Favo. “In Italia, invece, non esistono ancora delle linee di indirizzo o meccanismi strutturati per l’utilizzo e la valutazione di questi valori – ha continuato Adele D’Amico, membro Pro4all e consigliere direttivo Aim – grazie ai quali sarebbe possibile rilevare gli aspetti intangibili della patologia e dei trattamenti, contribuendo a una maggiore efficienza nella valutazione dei farmaci”.
LA VOCE DEL PAZIENTE
“Ascoltare la voce del paziente – ha aggiunto Tilde Minasi – consente da un lato di migliorare la sua vita e dall’altro di rendere sostenibile il sistema sanitario nazionale”. “Per farlo – ha continuato – occorre ripensare gli attuali sistemi organizzativi. Fondamentale, in questo contesto, il ruolo delle associazioni dei pazienti e delle società scientifiche e il loro coinvolgimento nella formulazione delle politiche sanitarie tanto nei tavoli decisionali del ministero della Salute quanto negli organismi consultivi dell’ente regolatorio”.
LORENZIN: POLITICA RENDA ESECUTIVO L’IMPEGNO PRESO
Ma per Francesco De Lorenzo “non bisogna più invocare la centralità dei pazienti, che è stata riconosciuta a livello formale in Italia”. Bisognerebbe invocare, semmai, “la sua applicazione”. Punto sottolineato anche da Beatrice Lorenzin, componente della commissione Bilancio del Senato, secondo cui “è tempo che la politica renda esecutivo l’impegno preso”. Il paziente non può più essere percepito come un soggetto passivo – ha chiosato Lorenzin – ma deve entrare nell’alleanza complessiva sia del rapporto medico-paziente sia nella regolamentazione della riorganizzazione del sistema sanitario”. Ma il coinvolgimento del paziente in ambito regolatorio è una storia lunga, come ha spiegato Guido Rasi, già direttore esecutivo di Ema e nell’advisory board di Healthcare Policy. “La svolta – ha illustrato – è avvenuta con l’idea dell’Ema di creare il cosiddetto paziente informato”.
CODIFICAZIONE DELLE NORME E REGOLE DI INGAGGIO
“Riteniamo di dover dare legittimità e autorità nella scelta del percorso di cura sia per quanto riguarda i percorsi autorizzativi Aifa che per tutti i percorsi di diagnosi e cura”, ha suggerito Simona Loizzo, componente della commissione Affari sociali della Camera. “È il momento di codificare con una norma le regole di ingaggio e gli aspetti organizzativi di questo tema”, ha aggiunto Elisa Pirro, della commissione Affari sociali del Senato. “Anche su patologie ritenute incurabili – ha aggiunto – abbiamo la scelta e la necessità di discriminare tra le diverse opzioni possibili per migliorare la vita del paziente”. La sfida della sanità, del resto, ha concluso “è guardare alle cronicità nel modo migliore”.
PREVENZIONE COME INVESTIMENTO
Ma altrettanto fondamentale è, come si ripete da tempo, capire che “prevenire costa ma è un investimento sui costi futuri”, come ha ricordato Elena Murelli, componente della commissione Affari sociali del Senato. E il coinvolgimento del paziente va in questo senso, per cui si punta alla sua partecipazione “ai tavoli decisionali del ministero della Salute”, ha aggiunto Murelli. Senza mai dimenticare il benessere del paziente, obiettivo primario di un sistema sanitario che funzioni, come ha ricordato Ylenia Zambito, segretario della commissione Affari sociali del Senato: “Quando si introduce un nuovo farmaco il Ssn ne risente economicamente, ma ci deve essere sempre la contropartita: si spende di più ma le persone stanno meglio, la loro qualità della vita migliora e viene prolungata”.
IL RUOLO DELLA STANDARDIZZAZIONE
“Siamo in un’era in cui non solo il paziente ma tutti gli stakeholder possono esprimere la loro visione e contribuire alla risoluzione dei problemi”, ha aggiunto Mario Alberto Battaglia, membro Pro4all e direttore generale Aism, che ricorda quanto sia importante porre l’accento sulla “persona” e non sul “paziente” come “co-pilota” che possa esercitare “una cittadinanza scientifica” ai tavoli ministeriali. “Siamo certi che, basandoci su evidenze e dati scientifici solidi, si possa accelerare una standardizzazione e un’applicazione degli esiti di salute nell’ambito della ricerca clinica, ma anche la stesura di linee di indirizzo sulla raccolta, analisi ed interpretazione dei PROs in fase valutativa dei trattamenti, auspicando infine una presenza istituzionalizzata dei rappresentanti dei pazienti negli enti regolatori”, ha chiosato Massimo Di Maio, membro Pro4all e presidente eletto Aiom. “Considerare i PRO non è sempre facile, perché per sua natura sono soggettivi e in quanto tali sono soggetti a dei bias. Per questo è fondamentale incorporarli nel modo giusto negli studi”, ha evidenziato Patrizia Popoli, direttore del National center for drug research & evaluation dell’Istituto superiore di sanità. “Per questo – ha aggiunto – consultare i pazienti è fondamentale”. A farle eco Giulio Pompilio, referente dei direttori scientifici degli Irccs privati: “Se vogliamo alzare il livello di indicazione che i PRO danno in termini di efficacia, c’è un lavoro da fare in termini di armonizzazione e standardizzazione”, ha convenuto. E sul punto è intervenuto anche Francesco Saverio Mennini, direttore dell’Eehta del Ceis di Tor Vergata. “È necessaria una metodologia omogenea e condivisa da tutti gli attori del sistema”, ha detto.
SOSTENIBILITÀ DEL SISTEMA ED EQUITÀ
Ma i PROs sono fondamentali anche per questioni di sostenibilità. Il coinvolgimento attivo e consapevole dei pazienti” è “importante” ma anche “efficiente e conveniente”, ha ricordato Achille Iachino, direttore generale Dispositivi medici e servizio farmaceutico. “In un’ottica di efficacia ed efficienza, non mettere i rappresentanti dei pazienti in certi sistemi vuol dire essere inefficaci ed inefficienti”, gli ha fatto eco Annalisa Scopinaro, membro Pro4all e presidente Uniamo. “Dare valore alla voce dei pazienti è una testimonianza altissima di una consapevolezza. Ma il passo culturale deve diventare concreto, a partire dal mondo delle istituzioni”, ha chiosato Valeria Sandone, membro Pro4all, e delegata Aim. Anche per perseguire “l’obiettivo dell’equità”, come ha invece ricordato Carmine Pinto, anch’egli membro Pro4all e già presidente Ficog.
