Come ogni anno le maggiori riviste scientifiche internazionali a Natale fanno il punto della situazione e ci dicono quali sono state a loro giudizio le scoperte scientifiche più importanti. I redattori di Science ne hanno identificato 10 in ambito biomedico. Oggi parlerò di tre che per un certo verso sono tra loro connesse e mostrano la capacità crescente dell’uomo “faber” di modificare, plasmare il materiale biologico.
I sarti del genoma.
Ci siamo. Finalmente i biologi sono arrivati alla microchirurgia dei genoma. CRISPR è il nome di questa nuova tecnologia, il cui potenziale applicativo è tale che nonostante sia nata da appena 10 mesi ci sono già 50 pubblicazioni. E i siti web che illustrano come funziona hanno centinaia di contatti al giorno. Un successo della scienza di base con ricadute applicative incredibili. Si basa su una proteina batterica chiamata Cas9 in grado di tagliare il DNA e su una molecola di RNA che determina dove l’enzima taglia. Basta cambiare la molecola di RNA (cosa non complicata se siete un biologo molecolare e usate i kit preconfezionati) e cambiate il sito in cui opera la nucleasi. Ma tralasciamo i dettagli tecnici per specialisti. Quello che conta è che, grazie a CRISPR, come sarti del genoma ormai i biologi possono manipolare una molecola di DNA direttamente all’interno delle cellule, modificarla a piacere, cambiare geni, attivarli o spegnerli a seconda delle esigenze. E’ l’ultimo passo dell’ingegneria genetica che permetterà di manipolare il DNA nelle cellule con una precisione che solo pochi anni fa era impensabile. Soltanto l’anno scorso Science aveva celebrato TALEN una tecnologia per modificare i genomi in modo prima non pensabile. Ad un anno di distanza CRISPR promette di surclassare TALEN per semplicità e abbattimento dei costi, a dimostrazione della velocità con cui si muove l’ingegneria genetica in questi ultimi anni. Utilizzando questa tecnologia sono già stati modificati geni in numerosi modelli animali. E’ stata disegnata una strategia per colpire il virus dell’HIV. E’ diventato più semplice costruire modelli animali di malattie umane. E’ facile prevedere per CRISPR un futuro di successo per le ricadute bio-tecnologiche e in campo medico (sempre che non esca qualcosa di meglio). Ma anche un futuro critiche e opposizioni da parte degli anti-OGM.
Clonato l’uomo.
Un altro grande balzo tecnologico. Un altro tema scottante per la bio-etica. Dopo 10 anni di tentativi falliti quest’anno i ricercatori sono riusciti a clonare embrioni umani e utilizzarli come fonte di cellule staminali che poi possono venir fatte differenziare in tessuti e per produrre organi in vitro e curare pazienti affetti da gravi patologie. Un grande passo sia per la ricerca biologica sia per la medicina. E’ ovvio però che le considerazioni etiche e lo sviluppo di approcci alternativi che non prevedono la distruzione di embrioni probabilmente limiteranno di molto lo sfruttamento di questa tecnologia.
La tecnica è essenzialmente la stessa utilizzata per produrre la pecora Dolly 17 anni: il nucleo, contenente il materiale genetico, viene rimosso da una cellula uovo e sostituito con il nucleo di una cellula dell’individuo che si vuole clonare. A parole sembra una tecnica molto semplice. Ed è stata utilizzata con successo nei topolini, nei maiali, nei cani e in altri animali. Ma fino ad ora nessuno era riuscito a applicarla all’uomo. E’ stato necessario sviluppare un protocollo ad hoc messo a punto con le scimmie. Uno dei punti chiave è l’uso della caffeina che aiuta a stabilizzare alcune molecole chiave nelle cellule uovo umane.
Il successo biologico è notevole. Il successo biotecnologico dipenderà non solo da questioni etiche ma anche da quanto saranno efficienti tecniche alternative che non prevedono l’uso di cellule staminali embrionali bensì di cellule pluripotenti ottenute attraverso la riprogrammazione di cellule di organismi adulti (cellule IPs).
Mini-organi in provetta
E proprio le cellule IPs sono alla base di un altro sensazionale risultato: la capacità di “costruire” mini organi in laboratorio. Partendo da piccoli fegati, mini-reni, fino ad arrivare ad un cervello umano rudimentale in miniatura. Il cervello “sintetico”, dato che non ha vasi sanguigni che garantiscono giusto apporto di ossigeno e nutrimenti, smette di crescere quando raggiunge le dimensioni di un seme di mela. Le cellule al centro addirittura muiono. Ma per molti aspetti questo mini cervello mima lo sviluppo di un cervello umano nei primi stadi dello sviluppo di un feto. E questi mini cervelli aiuteranno a studiare malattie umane e hanno già dato suggerimenti ad esempio per quanto riguarda la micro-encefalite.
Altri mirabolanti progressi ci aspettano in un prossimo futuro. E dobbiamo abituarci all’idea che stiamo aumentando sempre più la capacità di modellare il materiale biologico a nostro piacimento. Questo vorrà dire discutere di bioetica e mettere dei paletti. Ma solo se affrontiamo le cose in modo preparato e razionale potremmo evitare di chiuderci a riccio e rifiutare il futuro come abbiamo fatto in Italia nell’ultimo anno.
