D'ora in avanti i bambini colpiti dalla ADA-SCID, malattia rara più conosciuta come sindrome dei "bambini bolla", potranno avere una prospettiva di vita grazie a Strimvelis, la terapia genica ideata grazie alla cooperazione tra l’ospedale San Raffaele, la casa farmaceutica Gsk e la Fondazione Telethon. E proprio grazie alla sinergia di questo "triangolo d'oro" la ricerca italiana è arrivata dove prima nessuno…
ADA-SCID
Cosa cambia con l’ok dell’Europa alla terapia Strimvelis
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GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon), l’IRCCS Ospedale San Raffaele (OSR) confermano l’autorizzazione da parte della Commissione Europea alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi). I bambini nati con l’ADA-SCID hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che…
