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Nuovi approcci di modifica del genoma per la cura di malattie genetiche

Alcuni giorni fa i giornali hanno riportato la notizia diffusa dalla Associated Press che per la prima volta dei ricercatori americani hanno iniettato nel sangue di una persona strumenti molecolari per la modifica del genoma. L’obiettivo è di curare una grave malattia ereditaria: la sindrome di Hunter. La notizia è stata commentata in modo approfondito da Jocelyn Kaiser sulla rivista…

Nicola Bedin e Claudio De Vincenti

Gsk, Telethon e San Raffaele reinventano la scienza con le cellule staminali

D'ora in avanti i bambini colpiti dalla ADA-SCID, malattia rara più conosciuta come sindrome dei "bambini bolla", potranno avere una prospettiva di vita grazie a Strimvelis, la terapia genica ideata grazie alla cooperazione tra l’ospedale San Raffaele, la casa farmaceutica Gsk e la Fondazione Telethon. E proprio grazie alla sinergia di questo "triangolo d'oro" la ricerca italiana è arrivata dove prima nessuno…

Il ritorno della terapia genica

L’idea è semplice: introdurre nelle cellule un gene con un valore terapeutico in modo da curare pazienti affetti da malattie fino ad ora incurabili. Tuttavia, tra il dire e il fare ci sono di mezzo dettagli che per molto tempo hanno reso impossibile l’uso della terapia genica. Agli inizi degli anni 90 la terapia genica era vista come una tecnica…

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