L’Italia ha un nuovo Piano nazionale per le malattie rare. Dopo sette anni di attesa, il Piano 2023-2026 – che il mese scorso ha ottenuto il parere favorevole in Conferenza Stato-Regioni – vuole affrontare le criticità ancora presenti legate alle malattie rare con lo scopo di tutelare chi convive con questo tipo di patologia, pari a circa 2 milioni di persone. Una cifra importante, soprattutto se si considera che il 15% dei pazienti è costretto a spostarsi sul territorio nazionale per cercare le cure migliori: i centri a più elevata specializzazione legati alla rete europea sono assenti in sette regioni.

GEMMATO: “BELLA PAGINA DI STORIA”

Si tratta di “una bella pagina di storia e una pietra miliare da cui partire”, come ha suggerito il Sottosegretario alla salute Marcello Gemmato in occasione dell’appuntamento “Il nuovo piano nazionale malattie rare: una sfida al centro del futuro della sanità in Italia” tenuto presso il ministero della Salute organizzato con il contributo non condizionante di Msd. “Il piano – ha detto il sottosegretario – è stato licenziato dal Parlamento all’unanimità, segno di impegno e attenzione da parte del governo e frutto di tanto lavoro e della tenacia di tutte le istituzioni, dei clinici, delle associazioni di pazienti e degli esperti”. “Ora però tocca alle Regioni”, ha concluso Gemmato. Difatti il Documento, che definisce un perimetro di interventi precisi, aspetta solo la green light delle Regioni, che entro dicembre dovranno recepirlo formalmente. Il Piano, che prevede un fondo pari a 50 milioni di euro dal Fondo sanitario nazionale per il periodo 2023-2026, ha l’obiettivo di garantire un approccio omogeneo alla cura sul territorio nazionale, ad oggi ancora assente.

L’IMPORTANZA DELLA RICERCA

“Dobbiamo continuare a investire nella Ricerca”, ha sottolineato invece Giorgio Mulé, vicepresidente della Camera dei deputati. “Sostenendo le attività dei privati e delle società farmaceutiche – ha continuato – che hanno la naturale predisposizione alla creazione di farmaci che possono aiutare a lenire le settemila patologie”. A fargli eco, Massimiliano Fedriga, presidente della conferenza delle Regioni e delle Province autonome: “La ricerca scientifica è importante e il piano prevede finanziamenti per sviluppare cure innovative e farmaci ma bisogna pensare ad uno stanziamento dei fondi strutturale”.

ACCESSO ALLE CURE: SUPERARE LA DISOMOGENEITÀ NAZIONALE

Nella redazione del documento, fondamentale è stato il contributo di Uniamo, ente di rappresentanza delle associazioni dei pazienti. Secondo la sua presidente, Annalisa Scopinaro, è di fondamentale importanza l’omogeneità di accesso alle cure e alla prevenzione, “Il piano è ben fatto, ma bisogna fare attenzione investire le risorse disponibili in maniera omogenea fra Regioni, facendo dell’omogeneizzazione nazionale una priorità”. D’accordo il sottosegretario Gemmato, secondo cui “non ci possono più essere differenze tra nord e sud, tra una regione e l’altra né tanto meno, come a volte accade, anche all’interno delle stesse regioni”.

COLLABORAZIONE PUBBLICO-PRIVATO

L’impegno delle istituzioni è senz’altro accompagnato da quello delle imprese, rappresentate da Nicoletta Luppi, presidente e amministrato delegato di Msd Italia. “Il Nuovo piano nazionale malattie rare rappresenta un importante traguardo in quanto interviene in modo concreto su importanti misure come la diagnosi precoce, i trattamenti farmacologici, i corretti percorsi di presa in carico dei pazienti definendone obiettivi, azioni e strumenti per misurarne gli effetti”, ha spiegato Luppi. “Tuttavia – ha aggiunto – sappiamo che c’è ancora tanto da fare”. “Come eliminare i freni normativi e burocratici che ostacolano l’innovazione, l’equo accesso alle cure e l’attrattività del nostro mercato, introducendo nuove regole per gestire l’innovazione e definire nuovi meccanismi di accesso precoce ai farmaci innovativi”, ha concluso.

LA RIFORMA AIFA

“Il testo unico delle malattie rare rappresenta un’ottima base, ma bisogna pensare ad altre prospettive e l’Aifa deve dare il proprio esempio e agire” ha aggiunto Giorgio Mulé. La nuova riforma Aifa contribuirà infatti a velocizzare l’autorizzazione e l’immissione in commercio dei farmaci essenziali, soprattutto quando si parla di malattie rare e farmaci orfani.

UN SUPPORTO PER I CAREGIVER

Il piano include misure specifiche per supportare i caregiver, come evidenziato da Simona Loizzo, deputata e membro della commissione Affari sociali della Camera dei deputati. “Con la ministra Locatelli – ha spiegato – stiamo lavorando a una legge per la copertura dei caregiver che nella maggior parte dei casi si sostituiscono al Servizio sanitario nazionale e rappresentano una grandissima risorsa. Sono loro i formatori di know-how per l’assistenza”.

BOSCHI: OBLIO ONCOLOGICO GRANDE TRAGUARDO

Non è mancata l’occasione di celebrare anche la recentissima approvazione della legge sull’oblio oncologico, traguardo raggiunto all’unanimità dalle Camere. “Parliamo di una legge che cancella quella che era un’ingiustizia”, ha sancito Maria Elena Boschi, membro della Camera dei deputati e della commissione Affari costituzionali. “Attendiamo ora il decreto del ministero”, ha aggiunto. Ma gli stessi traguardi vogliono essere raggiunti anche in tema di malattie rare. “Nella scorsa legislatura abbiamo raggiunto un risultato importante con la legge sulle malattie rare, che però ha ancora bisogno di attuazione affinché non resti solo sulla carta”.

PIANO NAZIONALE VA CONCRETIZZATO

“Il Piano nazionale è importante, ma va concretizzato con tutti gli strumenti legislativi necessari”, ha convenuto con i colleghi Ilenia Malavasi, della commissione Affari sociali della Camera. “Le risorse ci sono, ma dobbiamo sollecitare il governo affinché concluda i decreti che mancano per rendere esecutivi gli screening, ad oggi inaccessibili per tanti bambini penalizzati a causa della regione in cui nascono, una cosa inaccettabile”. Della stessa opinione Gian Antonio Girelli, membro della commissione Affari sociali della Camera dei deputati. “Va superata la frammentazione regionale, anche e soprattutto in materia di malattie rare” ha convenuto il deputato. Secondo Orfeo Mazzella, della commissione Affari sociali e co-presidente dell’Intergruppo parlamentare Malattie rare e Onco-ematologiche, lo stesso gruppo interparlamentare rappresenta un grande traguardo. Ma c’è ancora molto da fare soprattutto nel rispetto della legge 175, che “richiede che le cure siano uniformi sul territorio” e che non è poi rispettata appieno.

Da ultimo, non bisogna dimenticare il ruolo fondamentale della cooperazione fra stakeholder, come ricorda la senatrice Elena Murelli, in commissione Affari sociali e presidente dell’Intergruppo parlamentare Presidente dell’Intergruppo per le Malattie cardio, celebro e vascolari. “Il dialogo fra le istituzioni e le associazioni dei pazienti è cruciale, perché consente alla politica di capire quali sono le problematiche da affrontare e risolvere”.