Il Servizio Sanitario Nazionale sta vivendo uno dei momenti più delicati della sua storia. È quindi necessario e indispensabile ripensare le politiche sanitarie e quelle regolatorie in modo da guidare l’innovazione, assicurarsi la sostenibilità del sistema e garantire l’aderenza terapeutica: in poche parole, essere al fianco del paziente.

Le lacune del Sistema

Se l’obiettivo vuole essere quello di migliorare la vita dei pazienti, ascoltare il loro punto di vista sull’esito di un trattamento è imprescindibile. Sfortunatamente però, a differenza di quanto accade in altri Paesi, in Italia esiste un disallineamento nel modo in cui i pazienti vengono coinvolti nei percorsi decisionali e terapeutici rispetto all’esigenza di standardizzazione dei dati richiesta dal processo di innovazione. E i cambiamenti a cui il Servizio Sanitario Nazionale sta andando incontro, compresa l’imminente riforma dell’Agenzia Italiana del Farmaco, costituiscono un’occasione per colmare queste lacune.

I vantaggi della raccolta dati 

Per farlo, la comunità scientifica e le Associazioni di pazienti si sono mobilitate per portare queste istanze all’attenzione dei decisori pubblici, consapevoli che solo attraverso una sinergia tra tutti gli attori del sistema è possibile porre i bisogni e i diritti dei pazienti al centro delle decisioni di politica sanitaria. La raccolta dei dati riferiti dalle persone con patologia e dal loro caregiver presenta infatti diversi vantaggi: permette di considerare gli aspetti soggettivi relativi al benessere della persona, compresa la sua qualità della vita, monitora l’andamento di un trattamento migliorando l’aderenza del paziente alla terapia, contribuisce alla personalizzazione delle terapie in base alle esigenze del paziente, facilita l’interpretazione e l’analisi dei risultati degli studi clinici e misura la qualità percepita dei servizi sanitari in un determinato contesto.

Il punto di vista del paziente 

La raccolta omogenea di questi parametri consentirebbe dunque di fornire una prospettiva nuova attraverso cui valutare le terapie. Questi aspetti intangibili, ma non per questo meno importanti, possono essere colti solo se il punto di vista soggettivo del paziente è adeguatamente preso in considerazione.

Per farlo, esistono dei parametri chiamati Patient Reported Outcomes (PROs), ovvero degli esiti di salute valutati direttamente dal paziente stesso e basati sulla sua percezione della malattia e del trattamento. Raccogliere i PROs è possibile mediante delle scale e dei questionari, denominati Patient Reported Outcomes Measures (PROMs), che riescono a trasformare in un dato oggettivo la prospettiva soggettiva del paziente e del suo caregiver. Al momento, tuttavia, la raccolta dei PROs non è sempre strutturata né standardizzata, rendendo questi parametri nella maggior parte dei casi accessori nella valutazione complessiva delle conoscenze richieste, ivi compresa quella di un farmaco da parte dell’ente regolatorio.

La missione del gruppo di lavoro PRO4All

È per far fronte a queste lacune che, ormai più di due anni fa, un gruppo di Associazioni di pazienti e Società scientifiche (AIM, AIOM, AISM, FAVO, FICOG, SIN, UNIAMO), con la collaborazione di SDA Bocconi e il supporto di Roche, ha costituito il gruppo di lavoro PRO4All, con una duplice missione: da un lato, ampliare la letteratura scientifica sul tema, ancora piuttosto scarna e frammentata, e dall’altro diffondere queste evidenze, sensibilizzando le istituzioni e supportandole nel processo di promozione dell’uso dei PROs.

Il gruppo di lavoro ha redatto anche un Manifesto che condensa i principali punti di interesse sull’utilizzo dei PROs e avanza alcune richieste ai decisori pubblici. Tra le priorità che il gruppo di lavoro evidenzia, vi è sicuramente la necessità di emanare delle linee guida per disciplinare la raccolta e l’impiego dei PROs, a partire dalla pratica regolatoria. Si potrebbero inoltre aggiornare le linee guida per la compilazione del dossier di prezzo e rimborso da parte delle aziende farmaceutiche, raccomandando l’inserimento dei PROs e dei PROMs specifici per patologia.

L’importanza del supporto delle istituzioni 

Una seconda esigenza riguarda la necessità di promuovere il confronto con i rappresentanti delle Associazioni di pazienti all’interno della nuova governance dell’Aifa, prevedendo ad esempio la loro inclusione nei comitati consultivi dell’Agenzia, così come accada già da tempo in Ema.

La buona notizia è che si inizia a intravedere nella politica e nelle istituzioni italiane un interesse più marcato per queste tematiche. Tecnici e decisori pubblici sono sempre più consapevoli che per realizzare una medicina personalizzata e di precisione, accogliendo tutte le innovazioni terapeutiche che arriveranno, l’ascolto della voce del paziente è di centrale importanza.

Le richieste riportate nel Manifesto hanno già trovato infatti una eco importante nel mondo della politica. Il documento ha raccolto la firma e il supporto di un numero crescente di tecnici ed esponenti parlamentari maggiormente sensibili alla tematica, divenuti veri e propri ambassador della voce del paziente, tutti accomunati dalla consapevolezza che i tempi sono maturi per rafforzare il ruolo delle Associazioni di pazienti nelle decisioni di politica sanitaria. La prova di questo impegno è data dalla celere risposta della politica: alla Camera dei Deputati sono state presentate due proposte di legge, una recante disposizioni concernenti l’impiego dei dati relativi agli esiti riferiti dai pazienti nei procedimenti di valutazione dei farmaci e l’altra disciplinante la partecipazione ai processi decisionali pubblici in materia di salute da parte delle Associazioni di pazienti impegnate su temi sanitari, firmato trasversalmente da tutte le forze politiche.

I PROs entrano nell’agenda politica

I membri del gruppo PRO4all hanno intenzione di proseguire in questa direzione e continuare l’opera di sensibilizzazione già intrapresa, per fare entrare definitivamente il tema dei PROs nell’agenda politica. E se questo è già in parte successo con le due proposte di legge, ci sono stati altri annunci da parte di parlamentari che hanno anticipato la loro volontà di contribuire al dibattito nel corso dei prossimi mesi, sia attraverso la via normativa che attraverso atti di sindacati ispettivo.

Parallelamente, sarà fondamentale per la comunità scientifica lavorare a stretto contatto con la politica, ragionando ad esempio sulle modalità per standardizzare l’impiego dei PROMs nella pratica clinica (oltre che negli studi clinici) e assicurarne l’affidabilità in fase di valutazione regolatoria.

Valorizzare la prospettiva del paziente

Le sfide sono dunque tante e complesse, ma auspichiamo che l’occasione di migliorare e modernizzare i meccanismi del nostro Ssn attraverso la messa al centro dei bisogni del paziente non venga sprecata: sarebbe un passo falso imperdonabile. Gli esempi che arrivano da altri Paesi più avanti rispetto a noi nella disciplina sui PROMs sono incoraggianti e ci devono spingere a fare del nostro meglio per recuperare terreno e valorizzare finalmente la prospettiva del paziente.