Se il valore della donazione viene spesso associato alle emergenze e alle trasfusioni, una parte rilevante del plasma raccolto è destinata alla produzione di medicinali plasmaderivati, terapie essenziali per migliaia di pazienti affetti da malattie rare, immunodeficienze, disturbi della coagulazione e altre patologie croniche o ad alta complessità assistenziale.

In occasione della Giornata mondiale del donatore di sangue, abbiamo intervistato Francesco Carugi, presidente del gruppo Emoderivati di Farmindustria, sul ruolo strategico del plasma e dei farmaci plasmaderivati, sulla crescente domanda globale e sulla necessità di rafforzare la sicurezza della filiera italiana ed europea.

Dottor Carugi, quando si parla di donazione del sangue si pensa soprattutto all’emergenza. In realtà il plasma è fondamentale anche per la disponibilità di terapie salvavita. Perché?

Perché dal plasma derivano farmaci essenziali e spesso insostituibili. Pochi sanno che circa l’80% del sangue o plasma donato viene utilizzato per produrre plasmaderivati (il resto ha un uso clinico) e solo una quota minoritaria serve alla gestione delle emergenze. Il plasma contiene proteine fondamentali – come, ad esempio, immunoglobuline, albumina, fattori della coagulazione – che, attraverso processi industriali molto complessi, vengono trasformate in terapie per malattie rare di origine genetica (immunodeficienze primarie, emofilia, angioedema ereditario, deficit di alfa-1 antitripsina, ecc.), complicanze di gravi patologie neurologiche e oncoematologiche, infezioni batteriche e infezioni virali che complicano i trapianti. In molti casi non esistono alternative terapeutiche.

Un recente studio ha evidenziato che l’utilizzo di plasmaderivati determina una riduzione del costo medio per paziente in termini di costi diretti e indiretti (escluso il costo di acquisizione della terapia) per i pazienti con immunodeficienza primitiva di tutte le età del 45%, per i pazienti con immunodeficienza acquisita del 69% e per i pazienti con deficit di alfa-1-antitripsina del 49%.

Quanto conta oggi la disponibilità di plasma per garantire continuità terapeutica ai pazienti?

Conta in modo determinante. Per migliaia di persone la disponibilità di plasma coincide con la possibilità di continuare a curarsi e avere una migliore qualità della vita. Bisogna ricordare che il plasma non può essere prodotto in laboratorio: esiste solo grazie alla donazione volontaria. Inoltre il ciclo produttivo dei plasmaderivati è molto lungo: tra donazione, lavorazione, controlli e distribuzione possono trascorrere fino a dodici mesi. Questo significa che la programmazione è essenziale. Se oggi raccogliamo meno plasma nel mondo, le conseguenze si vedranno nei prossimi mesi sulla disponibilità delle cure.

L’Organizzazione mondiale della sanità ha definito il plasma una materia prima strategica. Che cosa significa concretamente?

Significa riconoscere che il plasma è una risorsa critica per la sicurezza sanitaria dei Paesi. È insostituibile, limitato e dipende esclusivamente dalla generosità dei donatori. Anche l’Unione europea ha inserito i plasmaderivati nella lista dei medicinali critici proprio perché la filiera è fragile e la domanda globale continua a crescere. Negli ultimi anni abbiamo assistito a un aumento costante dei fabbisogni, dovuto all’invecchiamento della popolazione, alla ricerca che ha consentito di rispondere ai bisogni di cura con nuove indicazioni terapeutiche e a una maggiore capacità diagnostica. Per questo oggi il tema non è solo sanitario, ma anche strategico e geopolitico.

L’Italia quanto è autosufficiente?

Negli ultimi anni il nostro Paese ha ottenuto risultati importanti grazie al sistema trasfusionale, alle associazioni e federazioni dei donatori e all’impegno delle istituzioni. Nel 2024-2025 sono state superate le 900 tonnellate di plasma raccolto. Tuttavia l’autosufficienza si attesta intorno al 60% a causa dell’aumento del fabbisogno terapeutico dei pazienti. E deve fare i conti con il processo di invecchiamento, che determinerà un aumento delle persone che non potranno più donare sangue o plasma per il raggiungimento dei limiti di età stabiliti . Questo significa che dobbiamo ricorrere a plasmaderivati, soprattutto di immunoglobuline, prodotti da plasma raccolto all’estero, in particolare negli Stati Uniti ed in Europa, per rispondere alla domanda di salute dei nostri pazienti.

Cosa rappresenta questa dipendenza?

La dipendenza dall’estero va letta in chiave di sicurezza sanitaria. Il plasma è una materia prima critica, strategica, insostituibile. Se una quota rilevante del nostro fabbisogno dipende da Paesi extraeuropei, in un contesto internazionale segnato da tensioni geopolitiche, politiche protezionistiche e crescente competizione tra sistemi sanitari, è evidente che dobbiamo aumentare la resilienza della filiera. In questo senso vorrei citare un nuovo studio condotto dal Ceis dell’Università di Tor Vergata relativo alla sostenibilità delle possibili strategie di approvvigionamento per rispondere al fabbisogno nazionale dei medicinali plasmaderivati, da cui emerge l’importanza di dotarsi di un sistema con diverse fonti di approvvigionamento per i plasmaderivati, a partire da plasma proveniente da fonti diversificate (canale interno ed esterno), sia per rispondere al fabbisogno clinico dei pazienti anche in situazioni di carenza, sia per contribuire alla sostenibilità del sistema sanitario.

Nonostante l’impegno del Ssn e la generosità dei molti donatori, le quantità di plasma raccolto in Italia sono insufficienti per produrre tutti i farmaci necessari alla cura dei nostri pazienti. È per questo che il nostro Paese deve utilizzare anche farmaci che sono prodotti utilizzando plasma raccolto all’estero. Lo studio dimostra che questo non comporta un aggravio di costi per il sistema.

Che ruolo svolge l’industria farmaceutica in questo sistema?

L’industria è un partner essenziale. Le aziende trasformano il plasma raccolto in farmaci attraverso processi altamente tecnologici e sottoposti a controlli rigorosissimi, anche grazie alla fondamentale qualità richiesta dal nostro Ssn. Parliamo di standard di qualità e sicurezza elevatissimi, che comprendono selezione dei donatori, tracciabilità, test microbiologici e virali, processi di inattivazione e continui controlli industriali. Ma il ruolo dell’industria non si limita alla produzione: le imprese investono anche in ricerca, innovazione e miglioramento delle rese produttive per valorizzare al massimo ogni litro di plasma donato.

Quanto investe il settore in Italia?

La ricerca e produzione di plasmaderivati rappresentano un’area di eccellenza della farmaceutica italiana. Le aziende del comparto occupano oltre 1.700 addetti e investono significativamente in ricerca e sviluppo per nuove proteine plasmatiche, nuove indicazioni terapeutiche, formulazioni più efficaci o, ancora, tecnologie produttive sempre più avanzate. L’obiettivo è duplice: migliorare le cure e aumentare la disponibilità dei farmaci. Dal 2021 il comparto sta investendo oltre 500 milioni di euro in Italia per il potenziamento dei propri stabilimenti.

Che cosa serve oggi per rafforzare il sistema?

Servono tre elementi insieme: più donazioni, migliore programmazione e pieno riconoscimento della specificità dei plasmaderivati. Sul fronte delle donazioni bisogna puntare molto di più nell’informazione. Gli italiani riconoscono il valore del plasma, ma spesso non sanno che cosa diventa concretamente una donazione e quanti pazienti dipendano da queste terapie. Sul piano istituzionale serve una programmazione stabile e condivisa tra ministero della Salute, Centro nazionale sangue, Regioni, Aifa, associazioni dei donatori, pazienti e industria. Infine è importante che anche gli strumenti regolatori riconoscano la specificità e la natura strategica di questi medicinali salvavita e che il payback venga superato con l’esclusione dei plasmaderivati dalla spesa soggetta a tetto.

Che messaggio sente di lanciare nella Giornata mondiale del donatore di sangue?

Che ogni donazione conta davvero. Dietro una sacca di plasma ci sono persone che possono continuare a vivere grazie a una terapia. Per alcune patologie rare possono servire oltre cento donazioni all’anno per un solo paziente. Il gesto del donatore non è astratto: si traduce concretamente in cure, continuità terapeutica e qualità della vita. Donare plasma significa contribuire alla sicurezza sanitaria del Paese e aiutare migliaia di pazienti che ogni giorno dipendono da questi farmaci salvavita.