L’accelerazione impressa all’innovazione in campo terapeutico dalla combinazione dell’avanzamento tecnologico e delle scoperte nel campo delle scienze mediche implica un cambiamento profondo di tutto il sistema della governance farmaceutica e dell’approccio alla gestione della salute pubblica stessa. I nuovi farmaci sono sempre più specifici, destinati quindi a popolazioni più ristrette con mercato più frammentato, sempre più efficaci, ma sempre più costosi. Il numero di nuovi farmaci è costantemente in aumento, e nei prossimi anni se ne ipotizzano circa 75 per anno. Nessun aumento di budget di nessun Paese potrà tenere questo passo.
Anzi nessun Paese, inclusi gli Usa, può già attualmente tenerlo, mentre l’aspettativa sociale di accesso a nuove cure continuerà a crescere insieme alla pressione sulle amministrazioni. L’ordine esecutivo del presidente Usa che introduce la Mfn (Most favoured nation) si inserisce in realtà in questa evoluzione in atto da tempo.
In estrema sintesi il ragionamento dell’amministrazione americana è questo: se devo aumentare il numero di pazienti americani che accedono a nuovi farmaci devo ridurre i prezzi e, se ridurre i prezzi in casa mette a rischio gli investimenti e l’efficienza dell’industria domestica, allora alziamo i prezzi all’estero. In politichese “il taxpayer americano sta pagando l’innovazione agli europei” (in realtà sono 9 i Paesi oggetto di osservazione: Australia, Canada, Francia, Germania, Italia, Giappone, Corea del Sud, Spagna, Regno Unito e tutta l’Ue). L’operazione mira anche a forzare l’industria a investire, o reinvestire, in casa fornendo incentivi ed esenzioni dalla
scontistica. Se complessivamente l’approccio Mfn sia equo, etico ed efficace non è oggetto di discussione in questo articolo. I ragionamenti qui sono rivolti a capire le possibili conseguenze per l’Ue e per l’Italia, e se vi siano possibili correttivi.
Tre sono gli aspetti-chiave da tenere in considerazione: prezzi potenzialmente più alti, minore investimento in infrastrutture e produzione, minore accesso per i pazienti agli studi clinici in fase di sviluppo e accesso ritardato a farmaci innovativi.
Partiamo dal prezzo. In Italia abbiamo spesso prezzi sotto la media Ue, generati da una serie di strumenti negoziali, quali scontistiche non pubblicate e payback. Inoltre pesa terribilmente il costo dei tempi amministrativi di accesso, fino a 400 giorni dopo l’approvazione centrale (Ema), con grandi differenze territoriali e soprattutto con grande complessità gestionale, moltiplicata per l’eterogeneità procedurale delle singole Regioni fino a quelle dei singoli ospedali. L’Mfn prevede che si tenga in considerazione il prezzo netto, cioè quello effettivamente pagato, non quello dichiarato (quindi incluso payback e sconti). L’amministrazione Trump mira a negoziare accordi di aumenti dei prezzi (e ribilanciamento dell’importazione) con i singoli Paesi, anche legando l’azione all’introduzione di dazi in maniera più estesa.
Il prototipo richiamato più spesso è il recente accordo tra Stati Uniti e Regno Unito, che prevede un aumento teorico del 25% dei prezzi e un tetto al payback del 15% in cambio dell’assenza di dazi per tre anni. Si tratta sicuramente di un accordo complesso, con diversi aspetti ancora da chiarire e non facilmente decifrabile da un servizio nazionale, ma che rivela in modo chiaro il segnale politico di Washington.
Ma anche una risposta europea coordinata appare difficile. L’autorizzazione dei farmaci è infatti centralizzata a livello Ema, ma prezzi, rimborsabilità e accesso restano prerogativa degli Stati membri. Alcuni correttivi potrebbero tuttavia essere introdotti rafforzando gli strumenti comuni di valutazione del valore clinico ed economico dell’innovazione, ampliando l’attuale timido approccio europeo nell’Hta espandendo la valutazione a una più ampia gamma di fattori, includendo, ad esempio, i costi evitati di altre cure per tutta la vita o i giorni lavorativi recuperati.
A livello Paese l’Italia deve intanto agire su due aspetti specifici. Il primo: mitigare e regolamentare il payback; il secondo è razionalizzare e omogeneizzare le procedure di accesso riducendo sostanzialmente i tempi di accesso, accelerando la fase negoziale del prezzo da parte del regolatore nazionale (Aifa) e razionalizzando e uniformando le procedure regionali di accesso e approvvigionamento. Il costo intrinseco dell’apparato amministrativo di accesso verrebbe inoltre notevolmente ridotto anche a beneficio interno e non solo dell’industria (si ventila un risparmio complessivo a favore delle Regioni di qualche centinaio di milioni di euro).
La legge delega in materia farmaceutica prevista per fine anno contiene il potenziale per gestire i due aspetti, facendo specifico riferimento a soluzioni per il payback e semplificazioni amministrative profonde. Inoltre, la presenza di attività legislativa programmata da parte del governo italiano rappresenta un elemento di interesse da parte statunitense. Ma il tempo scorre veloce.
Sul fronte degli investimenti, il quadro è ancora più complesso e il ruolo dell’Unione europea diventa essenziale. Se l’innovazione fosse sviluppata prevalentemente in Europa, la posizione negoziale del continente sarebbe inevitabilmente più forte. Oggi, però, l’Europa eccelle soprattutto nella produzione e nella manifattura, mentre continua a perdere terreno nello sviluppo delle tecnologie e dei farmaci che generano maggiore valore.
La Commissione europea sta cercando di rendere il contesto più attrattivo per ricerca e investimenti. Tra le misure annunciate vi è una riforma dell’Ema che dovrebbe ridurre i tempi autorizzativi di circa 60 giorni. Si tratta di un segnale positivo, ma con un impatto limitato.
L’autorizzazione europea rappresenta infatti solo il primo passaggio: prezzi, rimborsabilità e accesso restano competenza nazionale, con tempi medi che superano i 400 giorni e possono arrivare a 800 in alcuni Paesi.
Restano poi ancora da sciogliere alcuni nodi-chiave. Ad esempio non sono regolamentati l’uso dei dispositivi portatili o impiantabili per la raccolta dei dati clinici e l’uso dei dati sintetici; inoltre si è rinunciato a uno strumento come la rolling review, che consente l’esame dei dati mano a mano che diventano disponibili anziché aspettare tutto il dossier formale. Strumento ampiamente utilizzato da Fda e dalla stessa Ema durante l’emergenza Covid-19.
A ciò si aggiunge la riforma della legislazione farmaceutica Ue che ha normato in maniera fortemente anti-competitiva, riducendo di fatto il tempo di protezione brevettuale e complicando la procedura per ottenerne estensione nei limitati casi dove è stata prevista, in un contesto dove l’iniziale versione della legge sulla privacy (Gdpr), che prevedeva forti limitazioni dell’uso secondario dei dati di ricerca clinica, aveva già allontanato dall’Europa il 30% degli investimenti in ricerca clinica.
In questo contesto si inseriscono anche il Biotech act – che parte da una diagnosi largamente condivisa: l’Europa continua a produrre ricerca scientifica di eccellenza, ma fatica a trasformarla in imprese innovative e brevetti, basti pensare che l’Ue attrae solo il 7% del venture capital globale a fronte del 63% degli Usa e del 18% della Cina – e il Critical medicines act – che si propone di supportare la manifattura in Europa anche al fine di sicurezza in termini di disponibilità di farmaci essenziali.
L’idea è giusta: semplificare sia la normativa di partenariato pubblico-privato sia quella per lo svolgimento degli studi clinici, attualmente molto frammentati, anche agganciandosi all’accesso dei dati sanitari. Tuttavia non si tratta di una visione olistica di lungo termine, con una strategia industriale che riequilibri le condizioni negoziali a favore dell’Europa. Non è lo scatto che precede un cambio di paradigma della cui necessità parlava il rapporto Draghi.
Questo perché i molti fattori che tipicamente rendono poco efficaci le iniziative normative europee sono ancora presenti.
Il primo fattore è il tempo. Il tempo di legiferazione europeo con tutte le sue liturgie travalica generalmente il termine di una singola legislatura. A questo seguono poi i tempi di implementazione. Se necessitano (e sicuramente necessiteranno) infrastrutture i tempi si allungheranno infinitamente. Il secondo fattore tipico sono i continui compromessi necessari per chiudere le negoziazioni tra 27 Stati. I compromessi per accontentare tutti gli Stati membri snaturano spesso il principio stesso dell’iniziativa e fanno perdere di vista la già tenue visione per cui le iniziative legislative erano state proposte.
Certamente l’Mfn interviene in un momento critico, di massima vulnerabilità per l’Europa e di fragilità per l’America. Non sarà la causa dell’ulteriore declino della ricerca clinica e dell’innovazione in Europa ma ne è senz’altro un potente evidenziatore e anche un acceleratore. Se fossimo estremamente fortunati potrebbe essere la scintilla che riaccende l’Europa.
(Healthcare Policy 19)
