A partire dagli anni Novanta, gli avanzamenti scientifici e tecnologici nell’ambito dell’immunologia, delle biotecnologie molecolari e della biologia delle cellule staminali hanno dato vita a un’articolata famiglia di terapie avanzate per malattie genetiche rare, cronico-degenerative gravi e tumori che promette di rivoluzionare lo scenario della medicina e delle sue ricadute sanitarie. Questi trattamenti hanno un futuro più che promettente, date le indicazioni cliniche in aumento e stante il rapido progresso scientifico e tecnologico. Per cui, nei prossimi anni, si espanderanno, accanto all’uso dei virus per trasferire il gene funzionale, le applicazioni di vettori non virali, delle staminali embrionali e somatiche e le tecnologie di editing genomico.

Si sta partendo alla conquista di un continente inesplorato e ricco di risorse. I problemi di sicurezza ed efficacia, le lunghe procedure di laboratorio per condurre studi clinici, la scarsa comprensione dei meccanismi biologici, il rigoroso quadro normativo e l’alto costo della terapia creeranno comunque delle resistenze alla crescita del mercato. Il mercato globale della terapia genica e cellulare è stimato in crescita con un tasso annuo composto che oscilla dal 22% al 40%. Nel 2017 il valore del settore era pari a 6 miliardi di dollari e le stime ottimistiche dicono che nel 2026 sarà di 35 miliardi.

Le dinamiche industriali sono le solite. I principali attori sul mercato farmaceutico acquisiscono piccole company a elevato contenuto scientifico, ma non in grado di sostenere i costi per avere l’approvazione dalle agenzie regolatorie, e in questo modo ottengono l’accesso a prodotti altamente innovativi e ampliano l’offerta di trattamenti nei mercati potenziali. Un gran numero di potenziali terapie è in fase di studio clinico e sarà commercializzato nei prossimi dieci anni. Investimenti significativi in ricerca e sviluppo da parte di industrie biofarmaceutiche, governi e istituti di ricerca cercano di sfruttare il vantaggio di arrivare primi nel mercato della terapia genica. Dopo i primi tassi di successo della terapia genica e cellulare, stanno per aumentare il numero di centri di trattamento al fine di consentire l’accesso a un ampio numero di pazienti. Pertanto, un numero crescente di centri di terapia genica nei Paesi sviluppati offre opportunità significative a chi opera nel settore.

Rimane l’incognita dei costi stellari di questi trattamenti, ma questo è un diverso problema. Sono cinque le terapie geniche approvate e commercializzate: Yescarta, Kymriah, Luxturna, Strimvelis e Gendicine. A cui si aggiunge la prima terapia staminale non del sangue, Holoclar. Yescarta sta dominando: si tratta della prima immunoterapia Chimeric antigen receptor T-cell (Car-T) approvata negli Stati Uniti nel 2017 per il trattamento di alcuni linfomi a cellule B di grandi dimensioni recidivanti o refrattari, compreso il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl). Anche Luxturna vedrà espandersi la domanda a un tasso di crescita significativo. Due delle terapie avanzate commercializzate sono italiane: Strimvelis e Holoclar. La terapia genica interessa oftalmologia, oncologia e immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (Ada-Scid). Tre prodotti sono per il trattamento di alcune forme di cancro. Diversi altri allo studio riguardano l’ambito oncologico.

Ci sono però studi clinici in corso molto promettenti per malattie cardiache, beta-talassemia, emofilia, distrofia muscolare, epidermolisi bollosa, ecc. Entro breve l’Europa raggiungerà una quota dominante del mercato, oltre il 40%. Un numero crescente di centri di trattamento di terapia genica nascerà nel Vecchio continente. Gli Stati Uniti seguiranno: si stima che negli Usa ogni anno, circa 7.500 pazienti con Dlbcl refrattario siano idonei per la terapia con Car-T. Il mercato della terapia genica si espanderà anche nel resto del mondo (Giappone, Australia e Nuova Zelanda). La maggior parte delle aziende biofarmaceutiche ha effettuato investimenti significativi nella ricerca clinica e nello sviluppo di prodotti per la terapia genica. Secondo un rapporto dell’Alliance for regenerative medicine, a giugno 2017 erano circa 34 i candidati per la terapia genica in studi clinici di fase III.